گفتگوي اختصاصي با دكتر جين بنت از دانشگاه پنسيلوانيا(ژن درماني‌ دريچه‌اي نوين به روي نابينايان)

ژن درماني‌ دريچه‌اي نوين به روي نابينايان‌ گفتگوي اختصاصي با دكتر جين بنت از دانشگاه پنسيلوانيا طي سال‌هاي اخير بحث پزشكي درماني استفاده از ژن‌ها به عنوان فاكتوري موثر در درمان بيماري‌هايي كه عنوان لاعلاج را يدك مي‌كشند در صدر تحقيقات پزشكي دانشمندان قرار گرفته است.تكنيك ژن درماني و استفاده از آن در درمان نابينايي و كم بينايي در افراد يكي از مهمترين شاخه‌هاي تحقيقاتي در اين عرصه نوين است.بتازگي و در قالب پروژه‌اي بين‌المللي،گروه‌هاي تحقيقاتي در امريكا و انگليس به استفاده از اين تكنيك نوين درماني روي چندين داوطلب نابينا و كم بيناي انساني روي آورده و با روبه‌رو شدن با نتايجي اميدواركننده اكنون اميدوار هستند تا نابينايي و كم بينايي را براي هميشه درمان كنند.اين افراد از بيماري لاعلاجي رنج مي‌برند كه پيامد آن نابينايي است و تاكنون هيچ دارويي براي درمان آنها ابداع نشده است.دكتر جين بنت رهبر گروه امريكايي اين پروژه از دانشگاه پنسيلوانيا در گفتگوي اختصاصي ضمن تشريح اين تكنيك نوين درماني ابراز اميدواري مي‌كند كه طي سال‌هاي آينده و با ارتقاي دانش بشري درباره ژن‌ها و كاربردهاي درماني آنها بتوان با اطمينان مدعي شد كه نابينايي براي هميشه از اطلس بيماري‌هاي بشري پاك مي‌شود.بازگرداندن بينايي به نابينايان حتي در بيان نيز تداعي كننده توسعه و پيشرفت شيريني در دنياي پزشكي است.با چه رويكردي اين آزمايشات را آغاز كرديد؟بيماراني را كه در اين مطالعه مورد بررسي و آزمايش قرار داديم،افرادي بودند كه به بيماري لاعلاج مادرزادي موسوم به«لبر»مبتلا هستند.اين بيماري به صورت وراثتي به شخص منتقل شده و از دوران نوزادي و كودكي مشكلات زيادي براي فرد ايجاد مي‌كند و از آنجا كه هيچ درماني براي آن وجود ندارد،مبتلايان به آن را براي بررسي‌هاي خود انتخاب كرديم.من به عنوان يك محقق و رهبر پروژه خود نيز از نتايج پروژه هيجان زده شده‌ام و بايد بگويم حقيقتا دستاورد شگفت آوري است.استفاده از ژن درماني تا چه حد در بازگرداندن بينايي به اين افراد موثر بوده است؟ما در اين پروژه بين‌المللي كه به صورت همزمان در امريكا و انگليس انجام شد از 6 داوطلب مبتلا به بيماري لبر استفاده كرديم.برخي از اين افراد از آنچنان كم بينايي‌اي رنج مي‌بردند كه تنها جابه‌جايي اشياء آن هم در نور شديد را حس مي‌كردند اما اكنون و به لطف استفاده از تكنيك ژن درماني مي‌توانند خطوط بزرگ را درك كرده و بخوانند؛بي شك اين پيشرفتي موثر در درمان‌هاي پزشكي محسوب مي‌شود.در ادامه اين پروژه چه هدفي را دنبال مي‌كنيد؟نكته مهم اين است كه ما هيچ وقت به دنبال بازگردادن بينايي 100 درصد نيستيم؛چون عملا براي بيماران مادرزادي حداقل در عصر حاضر غيرممكن است.اما هدف مهم بعدي كه دنبال مي‌كنيم رفتن به سراغ طيف ديگري از بيماران چشمي است تا با استفاده از ژن درماني چگونگي بازگردادن بينايي به آنها را نيز بررسي كنيم.كمي درباره جزييات تكنيك نوين درماني كه استفاده كرده‌ايد صحبت كنيد.ابتدا بايد يگويم ژن درماني تكنيك نويني است كه چندين سال است در خصوص بيماري‌هاي مختلف به كار گرفته شده؛اما درخصوص چشم و بيماري‌هاي آن به دليل حساسيت خاصي كه اين عضو از بدن دارد،جرات چنداني وجود نداشته است.تحقيقات اصلي ما روي اين نوع بيماري و استفاده از تكنيك ژن درماني از جولاي سال 2000 ميلادي آغاز شد.ما در ابتدا به سراغ بررسي نتايج تحقيقات و آزمايشات ساير تيم‌هاي تحقيقاتي كه روي حيوانات آزمايشگاهي انجام شده بود رفتيم و پس از اطمينان خاطر حاصل كردن از عملي شدن آزمايش‌ها روي نمونه‌هاي انساني،به سطحي از شجاعت دست يافتيم تا داوطلبان انساني را انتخاب كنيم.كاري كه ما كرده‌ايم به بيان ساده شامل برداشتن ژن‌هاي معيوب از ساختار شبكيه بيمار و جايگزيني آنها با نسخه‌هاي سالم از همان دسته است.در اين فرآيند بالغ بر ميليون‌ها نسخه از ژن سالم را وارد شبكيه يكي از دو چشم كرديم و در ادامه پيشرفت‌هاي به عمل آمده در بينايي چشم مورد نظر با چشمي كه هيچ ژن سالمي دريافت نكرده بود مورد قياس قرار داديم و همان‌طور كه از ابتدا انتظار داشتيم شاهد بهبود وضعيت بينايي و تشخيص اشياي محيطي به وسيله چشم درمان شده بوديم.فكر مي‌كنيد اين دستاورد تا چه حد در درمان‌هاي پزشكي تاثيرگذار باشد و راه را براي ساير تكنيك‌هاي نوين درماني باز كند.همان طور كه گفتم،ژن درماني سابقه بيش از10سال دارد؛اما در اين سال‌ها و بنا به دلايلي همچون ناكافي بودن دانش بشري در خصوص ساختار ژن‌ها و چگونگي استفاده كاربردي از آنها در قالب تكنيك‌هاي درماني برخي شكست‌هاي پزشكي روي داده كه نتيجه آن كندي حركت در اين عرصه است.اما اكنون كه بينايي در حداقل چهار مورد از اين شش نفر به ميزان حيرت‌آوري بازگشته است مي‌توانم به جرات بگويم كه اين دستاورد سكوي پرشي براي توسعه ژن درماني خواهد بود.اصولا چرا شبكيه را براي استفاده از ژن درماني انتخاب كرديد؟ابتدا كمي درباره بيماري صحبت مي‌كنم.در اين بيماري(لبر)شاهد جهش‌هاي ژنيتكي در ژني هستيم كه از اهميت بسيار بالايي در بينايي برخوردار است.در حقيقت اين ژن موجب مي‌شود كه فرد نور را احساس كرده و در ادامه سيگنال‌هاي ويژه‌اي به مغز ارسال كند كه حاكي از درك آن است.جهش‌هاي ياد شده موجب از كار افتادگي يا خوب كار نكردن اين ژن مي‌شود.بينايي افرادي كه به اين عارضه مبتلا مي‌شوند بتدريج دستخوش افت ديد شده تا آنجا كه به مرحله نابينايي مي‌رسند.اما نكته مهم در انتخاب شبكيه بيماران اين است كه اين عضو بدن به رغم خوب كار نكردن ژن ياد شده در وضعيت خوبي مانده و مي‌توان فرآيند جايگزيني ژن‌هاي معيوب با ژن‌هاي سالم را در اين عضو انجام داد.آيا اين تكنيك نوين درماني داراي اثرات جانبي هم بوده است؟خوشبختانه با گذشت بيش از 6 ماه از انجام اين آزمايش‌ها هيچ‌گونه عوارض سوء و جانبي ناشي از انجام تكنيك ژن درماني مشاهده نشده است. البته در يكي از داوطلبان شاهد ايجاد حفره‌اي در شبكيه چشمش بوديم كه البته تاثيري در بينايي‌اش ندارد.ما براي اين‌كه از جنبه‌هاي مختلف تكنيك ژن‌درماني در اين بيماران مطمئن شويم به سراغ بررسي علت شكل گيري اين حفره رفتيم و در نهايت متوجه شديم كه حفره نه به دليل انتقال ژن‌هاي سالم، بلكه به دليل انجام عمل جراحي روي شبكيه بيمار ايجاد شده بود. آيا در نقاط ديگر جهان تحقيقات مشابهي انجام شده است؟در صورتي‌كه چنين بوده است وجه تمايز آنها با تحقيقات اخير شما در چيست؟در مراكز تحقيقاتي چند كشور ديگر جهان از جمله كشورهاي اروپايي، تحقيقات مشابهي انجام شده يا در حال انجام شدن است.اما وجه تمايز تكنيك ما و آنها در نوع بيماري است كه داوطلبان ما به آنها مبتلا هستند. ما سعي كرديم داوطلباني را انتخاب كنيم كه هيچ نوع دارويي براي درمان آنها وجود نداشته باشد،حال آن‌كه براي اكثر بيماراني كه در ساير گروه‌ها انتخاب شده‌اند تاحدودي تكنيك‌هاي دارويي موثري ارائه شده است.پيش‌بيني شما براي آينده و بخصوص آينده اين تكنيك نوين درماني چيست؟عقيده ما اين است كه به واسطه موفقيت تقريبا چشمگير در نخستين مرحله راه براي انجام تحقيقات و آزمايش‌‌هاي شجاعانه تر باز شده است.ما و ساير تيم‌هايي كه تحقيقات و آزمايش‌هاي ما را دنبال كرده‌اند سعي مي‌كنيم كه در ادامه نمونه‌هاي جوان‌تري را از اين نوع بيماري و احتمالا بيماري‌هاي چشمي و لاعلاج مشابه انتخاب كنيم و تاثير استفاده از دوز بالاتري از ژن‌هاي سالم روي شبكيه و قواي بينايي‌شان را بررسي كنيم.براي بيماران چشمي كه به عارضه‌هاي تقريبا لاعلاج مبتلا هستند چه پيام اميدوار كننده‌اي داريد؟به نظر من هنوز خيلي زود است كه درباره تاثيرگذاري كامل اين فناوري نوين درماني روي بيماران چشمي نظر بدهيم؛اما با توجه به موفقيت‌هاي اوليه‌اي كه كسب كرده‌ايم مي‌توانم با شجاعت به بيماراني از اين دست بگويم كه حرف‌هاي تازه‌اي براي گفتن داريم.بيماراني از اين دست،مهم نيست كه در كجاي دنيا زندگي مي‌كنند،در آينده نزديك مي‌توانند به ارتقاي قواي بينايي‌شان اميدوار باشند.

صفحه قبل1...1920212223...202صفحه بعد