خبر شماره 40
12 March 2015:مورخ
به نقل از: medicalnewstoday
عنوان: Nightstarدر ایالات متحده و اروپا یتیم مواد مخدر تعیین برای ژن درمانی برای درمان Choroideremia دریافت

NightstaRx با مسئولیت محدود ("Nightstar در")، این شرکت biopharmaceutical متخصص در آوردن درمان برای dystrophies شبکیه به بیماران، هر دو سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و سازمان پزشکی اروپا (EMA) یتیم مواد مخدر تعیین برنامه سرب آن، ژن درمانی دریافت کرده است برای درمان Choroideremia، اختلال مغلوب وابسته به X است که منجر به کوری تدریجی.
یتیم مواد مخدر تعیین، که در نظر گرفته شده برای تسهیل توسعه مواد مخدر برای بیماری های نادر، فراهم می کند مزایای قابل توجهی برای ضامن، از جمله حمایت قانونی در فعالیت های توسعه مانند کمک پروتکل، کاهش هزینه ها، مشوق های مالیاتی و چند سال از انحصار در بازار برای محصول بر تصویب قانونی .
دیوید همکاران، مدیر عامل شرکت از Nightstar گفت:"ما میبینیم که یتیم مواد مخدر تعیین درمان ژن درمانی ما برای Choroideremia دریافت کرده اند می باشد. ما متعهد به پیدا کردن درمان موثر برای dystrophies شبکیه و حمایت و مساعدت از نهادهای نظارتی در آمریکا و اروپا ارزشمند در کار توسعه بیشتر ما خواهد بود . "
ژن درمانی شبکیه، در ابتدا توسط پروفسور رابرت MacLaren در آزمایشگاه Nuffield آکسفورد از چشم توسعه، نتایج بسیار امیدوار کننده که در مجله لانست در ژانویه سال 2014. منتشر شد نشان داده است درمان زمین شکستن شامل تزریق یک ویروس کوچک اصلاح، AAV2.REP1 به ارائه نسخه صحیح choroideremia (CHM) ژن به سلول ها را در شبکیه چشم. لانست گزارش داد که شش ماه پس از درمان با این درمان، شش نفر اول بهبود ذهنی در چشم انداز خود در نور کم نشان داد و دو نفر از شش قادر به خواندن خطوط بیشتر در نمودار چشم بودند.
*درباره Choroideremia
Choroideremia بیماری ارثی است که منجر به از دست دادن تدریجی بینایی به علت انحطاط کوروئید و شبکیه چشم است که با عدم رب اسکورت های پروتئین، 1 (REP-1) ایجاد می شود و تقریبا به طور انحصاری در مردان رخ می دهد است. اولین علائم در دوران کودکی رخ می دهد، با شب کوری که شایع ترین علائم برای اولین بار. با پیشرفت بیماری، است از دست دادن دید محیطی یا "تونل دید، و بعد از آن از دست دادن بینایی مرکزی وجود دارد. پیشرفت بیماری در طول زندگی فرد ادامه می دهد، اگر چه هر دو نرخ و درجه از دست دادن بینایی می تواند متفاوت باشد، حتی در درون خانواده همان. در حال حاضر هیچ درمان یا درمان برای این بیماری وجود دارد.

12 March 2015
Nightstar receives U.S. and European Orphan Drug Designation for gene therapy to treat Choroideremia
NightstaRx Ltd ("Nightstar"), the biopharmaceutical company specialising in bringing therapies for retinal dystrophies to patients, has received both U.S. Food and Drug Administration (FDA) and European Medicines Agency (EMA) Orphan Drug Designation for its lead programme, a gene therapy to treat Choroideremia, an X-linked recessive disorder that leads to progressive blindness.
Orphan Drug Designation, which is intended to facilitate drug development for rare diseases, provides substantial benefits to the sponsor, including regulatory support in development activities such as protocol assistance, reduced fees, tax incentives and several years of market exclusivity for the product upon regulatory approval.
David Fellows, CEO of Nightstar said:
"We are delighted to have received Orphan Drug Designation for our gene therapy treatment for Choroideremia. We are committed to finding effective treatments for retinal dystrophies and the support and assistance of the regulatory bodies in the U.S and Europe will be invaluable in our further development work."
The retinal gene therapy, initially developed by Professor Robert MacLaren at Oxford's Nuffield Laboratory of Ophthalmology, has shown very promising results which were published in The Lancet in January of 2014. The ground-breaking therapy involves injecting a small modified virus, AAV2.REP1 to deliver the correct version of the choroideremia (CHM) gene to cells in the retina of the eye. The Lancet reported that six months after treatment with this therapy, the first six patients showed subjective improvement in their vision in dim light and two of the six were able to read more lines on the eye chart.
About Choroideremia
Choroideremia is an inherited disorder that leads to progressive loss of vision due to degeneration of the choroid and retina which is caused by a lack of Rab Escort Protein-1 (REP-1) and occurs almost exclusively in males. The first symptoms occur in childhood, with night blindness being the most common first symptom. As the disease progresses, there is loss of peripheral vision or 'tunnel vision', and later a loss of central vision. Progression of the disease continues throughout the individual's life, although both the rate and the degree of visual loss can vary, even within the same family. There is currently no treatment or cure for this disease.
For patients interested in participating in choroideremia trials please follow this link: http://www.eye.ox.ac.uk/research/clinica...ne-therapy